等待“氯巴占”
1042個罕見癲癇性腦病孩子家長公開尋藥
“請問誰家有多余的氯巴占？”
“哪里能買到氯巴占，孩子快斷藥了，著急！”
近日，一位母親無法代購一款名為氯巴占的藥物用于孩子的罕見病治療，在網(wǎng)上求助。該事件在網(wǎng)上引發(fā)熱議，也讓更多人關(guān)注到罕見癲癇疾病群體和一種叫作“氯巴占”的藥物。
代購者逐漸“偃旗息鼓”，罕見癲癇疾病群體的氯巴占藥品出現(xiàn)緊缺的情況。11月29日，1042個罕見病癲癇患兒家庭發(fā)出一封求助信——《如何讓我們的孩子活下去？》。每一個紅手印下面都是一個患兒家長的名字，和一個等待氯巴占的患兒。
文/片 齊魯晚報·齊魯壹點(diǎn)
記者 李靜 李巖松
孩子發(fā)育
“比蝸牛爬行還慢”
3歲的夢夢發(fā)育得很慢，“比蝸牛爬行還慢”。
2018年11月，夢夢出生。她是張玉蘭二婚后第一個孩子，孩子的到來讓她感到幸福，只是沒想到這個幸福會轉(zhuǎn)變成煎熬。
2019年5月，夢夢一到下午就哭鬧，點(diǎn)頭、屈膝、抽搐。張玉蘭帶孩子到醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科就診，隨后確診為“結(jié)節(jié)性硬化”“難治性癲癇”。
從未聽說過這個病名的張玉蘭從網(wǎng)上了解到，這屬于罕見癲癇性腦病，6000到10000個孩子當(dāng)中有1個孩子患病的概率。
而罕見癲癇性腦病，包含有嬰兒痙攣癥、Dravet綜合征、LGS綜合征、大田原綜合征、Fires綜合征、腦炎后遺癥、嬰兒癲癇伴游走性局灶性發(fā)作(EIMFS)等?；己币姲d癇性腦病的孩子，會出現(xiàn)癲癇反復(fù)發(fā)作。有的患兒每天發(fā)作幾十次甚至上百次；有的患兒會出現(xiàn)癲癇持續(xù)狀態(tài)，一發(fā)作就持續(xù)一小時以上甚至更久；有的患兒會因?yàn)閾尵炔患皶r而死去。同時，多數(shù)患兒會因?yàn)榘榘l(fā)嚴(yán)重的精神運(yùn)動發(fā)育落后，以至于終生無法走路、說話，喪失基本的認(rèn)知能力。了解這個病的信息越多，張玉蘭越感到崩潰。
為檢查病因和進(jìn)行治療，張玉蘭借錢帶夢夢到了北京。檢查結(jié)果顯示，夢夢的嬰兒痙攣癥屬于基因突變。當(dāng)時夢夢吃了四種藥，卻無法得到控制，而且吃氯硝西泮的副作用還讓她的身體變得很軟。
2020年4月，夢夢出現(xiàn)了病灶鈣化的情況，醫(yī)生建議手術(shù)。2020年7月，丈夫需要跑車賺錢，婆婆生病，張玉蘭只身帶著夢夢到清華大學(xué)玉泉醫(yī)院求醫(yī)。夢夢手術(shù)花了二十萬元，但是效果并不理想，一天痙攣發(fā)作的次數(shù)嚴(yán)重時能達(dá)到四五十次?！鞍l(fā)作時，眼睛直瞪，身體痙攣，很痛苦?！?/p>
張玉蘭決定嘗試病友推薦的氯巴占。她不會去問代購的身份，也不會問買藥的途徑，“藥是真的就行”。一盒氯巴占五十粒，一粒20mg,隨著體重的增加，藥量也要增加，現(xiàn)在夢夢需要一天吃一粒。
今年8月份開始，張玉蘭找不到代購了，她考慮直郵。11月份，張玉蘭直郵了兩盒氯巴占，但是被海關(guān)扣下了，張玉蘭害怕了二十多天。張玉蘭說，“后來我將病歷和請求書傳給海關(guān)，藥給放行了。”
會喊“媽媽”
卻不知媽媽是誰
夢夢所在地區(qū)還未將這種病納入慢性病，所以門診買藥不能享受醫(yī)保。夢夢現(xiàn)在一天要吃五種藥，其中的氯巴占一盒就四五百塊錢，一個月的藥錢就1500多塊錢。而夢夢的爸爸在外地跑車租的房子一個月才280塊錢。
采訪過程中，夢夢朝記者張開手臂喊著“媽媽”。夢夢給張玉蘭最好的反饋就是叫“媽媽”，可她不知道“媽媽”是誰，她對誰都喊“媽媽”。張玉蘭不敢想孩子的以后，“等我們七老八十了，她四五十歲，怎么辦呢？哪怕她能自理也好”。
在夢夢的藥架上還有一盒多氯巴占，張玉蘭說，“還得再找藥，才能撐到過年?！?/p>
求氯巴占
醫(yī)生說國內(nèi)沒有
在張玉蘭所在的病友群中，方剛也為兒子小樂求著氯巴占。
2013年小樂出生時與正常孩子無異，然而一歲半的時候出現(xiàn)成串點(diǎn)頭的情況，一天能達(dá)到二三十次。小樂的腦電圖上各條線混亂地“跳躍著”，病歷上顯示“癲性放電”。方剛說：“醫(yī)生診斷為嬰兒痙攣癥，這個病很罕見，是癲癇里面最嚴(yán)重的一種，有人叫它癲癇之王?！?/p>
方剛帶著小樂四處尋醫(yī)問藥。那是有了希望，又破滅，又有了，又破滅的過程。市面上治療這個病的藥，方剛基本上都給小樂嘗試過了，藥量也已加到最大，但小樂的病情始終沒得到控制。
2019年，“氯巴占”被醫(yī)生寫進(jìn)了小樂的病歷?！拔耶?dāng)時不知道氯巴占是什么，也不知道法律怎么規(guī)定的，但是醫(yī)生說國內(nèi)沒有。”方剛說。
氯巴占，是一款治療此類疾病非常有效的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，能有效控制住癲癇發(fā)作。最早于1967年在菲律賓上市，2011年底，氯巴占獲得美國FDA批準(zhǔn)，并于2012年在美國上市。截止到目前，氯巴占分別在英國、法國、德國、意大利、阿根廷、印度等多個國家均有上市。根據(jù)《精神藥品品種目錄(2013年版)》，氯巴占在我國屬于第二類精神藥品，受到嚴(yán)格管控，在國內(nèi)未獲批準(zhǔn)上市銷售。
方剛?cè)匀幌虢o小樂試試氯巴占，“萬一有效果，萬一有希望呢”。
沒有途徑，方剛決定“鋌而走險”，找代購買氯巴占，“沒有辦法，只能信任代購”。
兩年多時間里，方剛換過十幾個代購，從代購處買過幾十次氯巴占?！百I這個藥太難了，找代購難，找到代購以后，代購能不能買到藥我們不知道，買到藥能不能過關(guān)我們不知道，中間的風(fēng)險都是無法預(yù)估的。”方剛每一次都買五六盒氯巴占，“害怕斷藥。從孩子開始吃這個藥就開始有這種擔(dān)心”。
氯巴占藥味很苦，方剛需要將藥碾成粉末，沖水后給小樂吃下去。使用氯巴占以后，小樂發(fā)作的次數(shù)在逐漸減少，從一天二三十次減少到一天一兩次。
小樂不知道自己生病了，方剛在親朋好友面前也緊緊守著這個秘密。8歲的他如今在特教學(xué)校上學(xué)，但是他的智力測試只有3歲。他有很多刻板行為，比如看電視的時候必須坐在沙發(fā)的固定一頭，玩具必須放在茶幾下面固定的位置。有時候小樂剛學(xué)會幾個數(shù)字，“點(diǎn)頭”的工夫，又全部忘掉了。方剛說：“我知道能治好的概率比中彩票還難，但是我不想放棄，走一步看一步?！?/p>
面臨斷藥
“我們的孩子需要氯巴占”
張玉蘭加入了十幾個群，有痙攣群，有癲癇群。這些群里，不斷有人進(jìn)來，也不斷有人退群。“有的孩子走了，我們都勸他，孩子不受罪了，大人也解脫了。但是放在自己身上，誰又舍得呢？”張玉蘭見過很多被罕見癲癇疾病折磨的孩子，還有被擊毀的家庭。
在緊急缺藥的情況下，張玉蘭和群里同樣使用氯巴占的患兒家長，在一封求助信下面按下了紅手印。
這封求助信的主要執(zhí)筆人是“一米陽光”病友群的群主“松松爸”。松松2010年10月出生，2011年5月被確診為“嬰兒痙攣癥”。嚴(yán)重的時候，松松一天發(fā)作七八次，每次點(diǎn)頭三四十串，甚至“強(qiáng)直”發(fā)作一兩分鐘。
因?yàn)榻o孩子治療中走了很多彎路，所以松松爸建了病友群。十年間，他建了十幾個群，總數(shù)有兩萬余人。患兒家長在這里抱團(tuán)取暖，有患者緊急缺藥，他們也會勻給對方一盒。
今年7月份，海外代購者“鐵馬冰河”被警方以涉嫌走私、販賣毒品罪抓捕，從此與病友群里的家長們斷聯(lián)。河南鄭州一名35歲的母親李芳(化名)長期代購氯巴占，用于孩子的罕見病治療。她在購藥期間，還幫助代購接收從海外寄來的氯巴占。11月23日，李芳收到中牟縣檢察院的《不起訴決定書》，檢方認(rèn)定其構(gòu)成“走私、運(yùn)輸、販賣毒品罪”，但因“犯罪情節(jié)輕微”，不予起訴。目前，李芳正在準(zhǔn)備申訴。而“毒販母親”案引發(fā)了國內(nèi)廣泛關(guān)注。
更多的代購由此“偃旗息鼓”，不再從海外代購藥品。此后，有些家長就開始自己去找海外的藥店，通過直郵的方式寄回國內(nèi)，但最終也被海關(guān)查扣了。隨著海關(guān)對氯巴占藥物查處力度的加大，眾多患兒已經(jīng)面臨斷藥風(fēng)險，家長們心急如焚。
在這條漫長的求藥之路上，似乎每一步都邁得很艱難。松松爸表示，一旦藥物中斷，那些原本病情控制良好的孩子們，可能因此加劇病情，甚至危及生命?！耙呀?jīng)斷藥的有少部分，大部分是即將斷藥的，手里就剩下一二十天的藥，這種情況非常多?！彼伤砂终f。
為了孩子，他們3天之內(nèi)會集了1409名家長，15個小時內(nèi)獲得了1042人的實(shí)名簽字。松松爸表示，目前初步統(tǒng)計群里有1500多位患兒需要服用氯巴占。
“作為罕見癲癇疾病的患兒家長，我們深深地知道，精神藥品的第一屬性是‘藥’,我們無意挑戰(zhàn)國家對精神藥品的管控政策，我們只是想買藥給孩子治病，我們不是要販毒！”在聯(lián)名信里，家長們懇切疾呼。
氯巴占用藥何去何從
為什么要采取海外代購的方式購買氯巴占？病友們?yōu)槭裁礇]有選擇正規(guī)渠道？
根據(jù)國家禁毒委員會辦公室2017年引發(fā)的一份《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表的通知》中指出，1克氯巴占，相當(dāng)于0.1毫克海洛因。2016年國家藥監(jiān)局發(fā)布的“藥物警戒快訊”中也顯示，阿片類與苯二氮卓類等藥物聯(lián)合使用可能會導(dǎo)致嚴(yán)重風(fēng)險，而氯巴占屬于苯二氮卓類藥品。
松松爸表示，“從國外買肯定不符合法律，但是孩子需要，我們也沒有辦法”。那么既為“毒品”，又是癲癇治療特效藥的氯巴占，究竟該如何購買？由誰提出申請？又找誰來批準(zhǔn)呢？
《藥品管理法》第六十五條規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的，經(jīng)國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門或國務(wù)院授權(quán)省、自治區(qū)、直轄市人民政府批準(zhǔn)，可以進(jìn)口，進(jìn)口的藥品應(yīng)在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。
記者了解到，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被原國家衛(wèi)計委等機(jī)構(gòu)列入《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》。但目前，國內(nèi)申報藥企僅有濟(jì)南科匯醫(yī)藥科技有限公司，且尚未進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。
期待綠色通道
面對眼下斷藥的風(fēng)險，松松爸和諸多寫聯(lián)名信的家長們，還是希望能夠盡快走綠色通道，先買到藥，以解燃眉之急。松松爸說：“我們希望得到政府部門的重視，給我們一個合法的渠道，讓真正需要氯巴占的孩子們，正大光明地吃上藥。我們愿意合法買藥、接受監(jiān)管，每一個患兒家長，都不愿意冒著‘違法犯罪’的風(fēng)險去獲取這些救命藥?！?/p>
據(jù)《健康時報》報道，中國藥科大學(xué)國家執(zhí)業(yè)藥師發(fā)展研究中心副主任康震說，“精神類藥品確實(shí)具有成癮性，會對人體造成很大的影響，因此對這類藥品管制確實(shí)要比較嚴(yán)格?！彼€表示，確實(shí)有些患者需要服用該類用藥，建議國家相關(guān)部門建立綠色通道，由醫(yī)院向相關(guān)政府部門申請，再從國家層面授權(quán)給相關(guān)企業(yè)以及醫(yī)院，給予他們一定的特殊通道采購權(quán)，并按照實(shí)際需求規(guī)定相應(yīng)的采購量，放入國家相關(guān)藥品庫中，保證此類患兒的用藥。
(應(yīng)受訪者要求，文中夢夢、張玉蘭、小樂、方剛、松松爸均為化名) 【編輯:陳文韜】
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